L'AP est un dispositif qui permet à des patients en impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments non encore autorisés ou pris en charge par l’Assurance Maladie dans une indication thérapeutique précise.
L’autorisation d’AP est un dispositif dérogatoire exceptionnel qui permet la mise à disposition et la prise en charge précoces d’une (ou plusieurs) indication(s) d’un médicament indiqué dans une maladie grave, rare ou invalidante, lorsque toutes les conditions suivantes sont réunies :
Le médicament doit être destiné à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes.
Il n’existe pas de traitement approprié disponible.
La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
Le médicament est présumé innovant, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent ; l’efficacité et la sécurité du médicament doivent également avoir été présumés au vu des résultats des essais cliniques.
Pour répondre aux conditions ci-dessus, les autorités peuvent restreindre le périmètre de l’AP par rapport à l’indication de l’AMM accordée.
L’AP peut être accordé pour l’indication visée par l’AMM initiale ou pour une extension d’indication.
Les critères permettant d’identifier les patients éligibles à un AP sont décrits dans le protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données des patients traités (PUT-RD).
La demande d’accès au traitement devra être effectuée par le médecin en charge du patient, puis celle-ci sera validée par le laboratoire en charge du produit selon des critères d’inclusion et d’exclusion définis dans le PUT-RD.
L'AP s'applique :
Aux médicaments n’ayant pas d’AMM dans l'indication considérée et pour lequel l'entreprise s'engage à déposer une demande d’AMM ou celle-ci est en cours d’évaluation. Dans ce cas, l'ANSM doit rendre un avis conforme sur son efficacité et sa sécurité au vu des résultats d'essais thérapeutiques avant que la HAS ne se prononce (AP1).
Aux médicaments ayant une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans l'indication considérée mais qui n’est pas encore pris en charge par l'Assurance Maladie (AP2).
L'autorisation d'AP est toujours temporaire, dans l’attente que le médicament soit commercialisé et pris en charge de manière pérenne.
L’autorisation est délivrée pour une durée d’un an.
Après l’arrêt de la prise en charge précoce :
Si la spécialité est inscrite au remboursement de droit commun dans l'indication considérée, ce sont les conditions de prise en charge au titre de cette inscription qui s’appliquent.
Un AP est subordonné au respect d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données (PUT-RD) dont les objectifs sont les suivants :
Apporter aux prescripteurs et aux patients toute l’information pertinente sur le médicament et son utilisation.
Ce document comprend :
une description du médicament ainsi que des conditions d’utilisation et de prescription complétées par le RCP du médicament disponible sur les sites de l’ANSM et de la HAS ;
des notes d’information que le prescripteur doit remettre au patient avant toute prescription du médicament ;
Organiser la surveillance des patients notamment via le recueil des effets indésirables/situations particulières ;
Recueillir également des données relatives à l’utilisation du médicament en vie réelle afin d’évaluer en continu les critères permettant le maintien de l’autorisation d’accès précoce.
Le recueil des données poursuit trois principaux objectifs :
Évaluation de l’efficacité et de la sécurité
Évaluer le plus tôt possible si les bénéfices attendus des médicaments en accès précoce sont réels, afin de maintenir ce statut et améliorer la prise en charge et la sécurité des patients.
Soutien à l’évaluation des médicaments innovants
Contribuer à l’évaluation de ces médicaments par la commission de la transparence de la HAS, en vue d’une prise en charge pérenne par l’Assurance maladie, dans le cadre d’une demande d’autorisation de mise sur le marché.
Recherche et amélioration de l’observance
Utiliser les données collectées pour poursuivre la recherche, améliorer l’observance des traitements et favoriser le progrès médical.
Les données recueillies dans le cadre d'un AP sont formalisées et encadrées par un Protocole d'utilisation thérapeutique et de Recueil de Données (PUT-RD). Ce protocole, validé par la Haute Autorité de Santé (HAS) et/ou l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM), vise à rassembler des informations complémentaires à celles des essais cliniques, en situation réelle d'utilisation (ou « en vie réelle »).
Les données collectées portent principalement sur :
Caractéristiques des Patients et du Traitement
Informations initiales du patient : caractéristiques cliniques et démographiques ainsi que les antécédents médicaux.
Conditions d'utilisation du produit de santé : Posologie, durée du traitement, et autres conditions de prescription du médicament ou du dispositif médical.
Descriptif des caractéristiques des prescripteurs.
Efficacité et Sécurité
Efficacité du traitement : Suivi des critères de jugement principaux pour évaluer l'impact réel du produit dans la pratique courante.
Sécurité et tolérance :
Nature et fréquence des effets indésirables.
Événements indésirables graves ou situations particulières.
Qualité de Vie et Expérience Patient
Les patients sont invités à remplir des questionnaires spécifiques pour évaluer leur état de santé général et les changements apportés par le traitement à leur quotidien.
Une convention est mise en place afin de déterminer les modalités de dédommagement de l'Établissement pour l’ensemble des médicaments bénéficiant d’une Autorisation d’accès précoce, d’une Autorisation d’accès compassionnel très précoce, ou d’un cadre de prescription compassionnelle exploités par Roche, lorsque le PUT prévoit un recueil de données.
Ces accords définissent les "modalités pratiques de dédommagement" et incluent une annexe financière avec des éléments tarifaires.
Le dédommagement est étroitement lié aux obligations des établissements, notamment la collecte et la transmission complètes des données d'utilisation de ces médicaments, qui sont essentielles au suivi de ces dispositifs dérogatoires.
Pour un médicament en autorisation d’accès précoce pré-AMM (AP1) : le circuit de déclaration est précisé dans le PUT-RD.
Pour un médicament en autorisation d’accès précoce post-AMM (AP2) : la déclaration de pharmacovigilance s’effectue auprès du CRPV dont dépend le notificateur ou via le portail de signalement (https://signalement.social-sante.gouv.fr/).
Ces cas seront par la suite évalués périodiquement par le laboratoire, et les synthèse de rapports sont publiés sur le site de l’ANSM pour l’AP1 et la HAS pour l’AP2.
Après avoir obtenu l'accord d'éligibilité, adressez votre bordereau/bon de commande à l’adresse email qui vous a été fournie, avec les consignes de saisie et d'identification de l'accès.
Les commandes s'effectuent selon le cadre classique de l'accès précoce.
Pour toute demande urgente, précisez le sur le bon de commande et nous activerons un suivi prioritaire pour le traitement de votre dossier.
Pour la France métropolitaine, les délais sont de 24 à 72 h.
Si vous constatez un potentiel défaut qualité, déclarez le à l’adresse suivante (paris.aqp@roche.com) en utilisant le bordereau "Formulaire de signalement d’un défaut qualité" disponible sur le site Roche.fr (https://rochepro.fr/pharmaciens/signaler-defaut-qualite.html).
Si vous constatez une excursion de température, déclarez le à l’adresse suivante (paris.aqp@roche.com) en utilisant le bordereau "Les médicaments dans le cadre d’un accès précoce ou compassionnel" disponible sur le site Roche.fr (https://rochepro.fr/pharmaciens/rupture-chaine-froid.html).
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