Le dispositif d’Accès Précoce agit comme un pont rapide et sécurisé, permettant aux patients atteints de maladies graves, rares sans autre option thérapeutique de bénéficier immédiatement d'un médicament présumé innovant, tout en assurant la collecte de données en vie réelle avant sa mise sur le marché ou sa prise en charge définitive.

Les accès précoces sont réservés aux médicaments dont l’efficacité et la sécurité sont fortement présumées dans une indication thérapeutique précise visant une maladie grave, rare ou invalidante, sans autre traitement approprié disponible et pour laquelle le médicament est présumé innovant.

Les accès précoces peuvent concerner l’indication d’un médicament en amont de l’obtention de son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) ou d’un médicament qui dispose déjà d’une AMM dans l’indication considérée et en amont de sa prise en charge par l’Assurance Maladie.

L'autorisation d'accès précoce est subordonnée au respect d'un Protocole d'Utilisation Thérapeutique et de Recueil de Données (PUT-RD) défini par la HAS, en lien avec l'ANSM pour les AP pré-AMM. Ce protocole permet de définir les patients éligibles à l’accès précoce et de recueillir les données en vie réelle des patients bénéficiant du traitement.